遺伝子あるいは遺伝子を導入した細胞を患者に投与することにより、疾患の治療を行う方法をいいます。目標とする細胞や組織に遺伝子を導入し発現させるための試みが数多くなされています。現在行われているのは、患者さんの細胞や組織などの体細胞を対象とした治療に限定されており、生殖細胞系列への遺伝子操作は数多くの国で禁止されています。
実際に試みられる治療法は病態によって異なってきます。ある遺伝子の機能がなくなったり低下している場合は、その遺伝子を外から補充することが考えられます。特定の遺伝子の発現が細胞にとって害になるような場合は、特異的にその遺伝子の発現を抑えることが考えられます。がんのように細胞そのものを除きたい場合は、標的細胞を直接殺す方法が用いられると思われます。
遺伝子導入の方法として最も用いられているのは、ウイルスベクターを用いた方法です。当初は導入効率のよさからレトロウイルスが使われました。しかしレトロウイルスは、染色体中に組み込まれることによって新たな変異を誘発する危険性が出てきたため、現在ではあまり使われなくなりました。代わりとして、宿主細胞に組み込まれることのないアデノウイルス、アデノ随伴ウイルスなどが使われるようになってきています。
一方、安全上の問題から、ウイルスを使わない方法も用いられています。代表的なものとしてはリポソーム法があります。これはある種の脂質とDNAを混ぜてその融合体を細胞に取り込ませる方法です。また、遺伝子を直接注入する方法なども行われています。いずれも遺伝子の導入効率が低く、発現も一過性にしかみられないという問題点があります。
遺伝子治療の臨床研究は、1990年にアデノシンデアミナーゼ欠損症の患者さんに対して始められました。
今日まで多くの遺伝子治療の試みがなされたなかで、X
この治療を受けた患者さんの多くに症状の回復がみられ、治療は成功したかに思われました。しかし後年、遺伝子導入のため用いたレトロウイルスによって、白血病を発症する患者さんが出たため、この治験は中止されました。
遺伝子治療の最も重要な点は、目的の細胞組織のみに遺伝子を導入し、その発現を制御できるようになることですが、残念ながら現状の技術はまだそこまでは至っていません。標的となる細胞として理想的なのは、自己複製能をもつ幹細胞であることを考えると、患者さんから樹立可能なiPS細胞を用いた遺伝子治療の試みも、これから活発に行われていくと思われます。またRNA
中野 芳朗
出典 法研「六訂版 家庭医学大全科」六訂版 家庭医学大全科について 情報
体内に、外部から有効な遺伝子を組み込んだ新しい細胞を入れて行う治療法。1980年、アメリカの学者が地中海貧血患者に強行して批判されたが、1990年、アメリカ国立衛生研究所(NIH)によるアデノシンデアミナーゼ(ADA)欠損症患者治療から、世界的な挑戦が始まった。これはADA酵素をつくる遺伝子が欠けているために起こる免疫不全症で、治療法は患者の白血球を取り出し、ADA酵素をつくる遺伝子を組み込んで患者に戻すという方法である。白血球のかわりに無害のウイルスに遺伝子を入れて感染させる手法もある。また、皮膚癌(がん)(悪性黒色腫(しゅ))患者や脳腫瘍(しゅよう)患者に、癌を殺すタンパク質の生産遺伝子を組み込んだり、嚢(のう)胞性線維症患者には治療効果が期待できる物質生産遺伝子を入れるなど、病気ごとにくふうされる。疾患の原因遺伝子の働きを抑える人工遺伝子を入れるアンチセンス治療法も遺伝子治療の一種で、癌やエイズで試みが始まっている。日本では1995年(平成7)、北海道大学病院小児科が、ADA欠損症の男児(4歳)に初めて治療を行い、いちおう成功と評価された。また2008年4月には、アメリカとイギリスの2チームが先天性の網膜の病気の治療に有効と発表するなど、散発的な報告はあるが、遺伝子治療は世界的にみて一般化するに至っていない。
[田辺 功]
『ジェフ・ライオン、ピーター・ゴーナー著、松浦秀明訳『遺伝子治療の誕生――世界を震撼させるドラマはここから始まった』(1998・ゼスト)』▽『本橋登著『ヒトゲノムと遺伝子治療』(2002・丸善)』▽『ウォルター・J・バーデット著、加藤郁之進訳『知っておきたい遺伝子治療の基礎知識』(2004・タカラバイオ、丸善発売)』
出典 ブリタニカ国際大百科事典 小項目事典ブリタニカ国際大百科事典 小項目事典について 情報
出典 株式会社平凡社百科事典マイペディアについて 情報
タンパク質性の医薬品のかわりに,タンパク質をつくり出す遺伝子そのものを導入して病気を治す方法.これは薬のかわりに遺伝子を用いるという対処療法であるが,特定の遺伝子に変異のある遺伝病の場合には,変異遺伝子を正常なものに置き換えて根本的に治すという治療法も技術的には可能となりつつあるが,倫理的問題はクリアーされていない.患者の細胞を取り出し,それに体外で遺伝子を導入してからふたたび体内に戻す方法(ex vivo法)と,直接体内に投与する方法の2種類がある.
出典 森北出版「化学辞典(第2版)」化学辞典 第2版について 情報
(今西二郎 京都府立医科大学大学院教授 / 2007年)
出典 (株)朝日新聞出版発行「知恵蔵」知恵蔵について 情報
血液中の脂質(トリグリセリド、コレステロールなど)濃度が基準値の範囲内にない状態(脂質異常症)に対し用いられる薬剤。スタチン(HMG-CoA還元酵素阻害薬)、PCSK9阻害薬、MTP阻害薬、レジン(陰...
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